Anvisa aprova medicamento para tratamento da atrofia muscular espinhal (AME)
Medicamento é indicado para adultos e crianças acima de 2 anos com diagnóstico de AME tipos 1, 2 ou 3
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), novo medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. O produto é destinado a adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 quilos, diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da doença.
O medicamento é indicado também para pacientes que apresentam de uma a quatro cópias do gene SMN2. A aprovação foi publicada por meio da Resolução 4.244/2026, no Diário Oficial da União (DOU).
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que provoca a deficiência de uma proteína chamada SMN, responsável pela sobrevivência dos neurônios motores. A falta dessa proteína leva à perda progressiva dessas células nervosas, causando fraqueza e redução da massa muscular.
A condição pode comprometer movimentos básicos, como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais graves, também pode afetar os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.
Como funciona o novo medicamento para AME?
O Evrysdi Go contém risdiplam, uma substância que atua no gene SMN2 para estimular a produção da proteína SMN em sua forma completa. Com isso, a expectativa é aumentar a sobrevivência dos neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
Uma das diferenças em relação à versão de risdiplam já aprovada pela Anvisa está na apresentação e na administração. O novo produto é disponibilizado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dispersos em água não clorada.
A formulação também dispensa a necessidade de reconstituição por profissionais de saúde e de treinamento complexo dos cuidadores. Outra mudança está no armazenamento: o medicamento pode ser mantido em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Estudos clínicos avaliaram os resultados
A aprovação do Evrysdi Go considerou estudos clínicos realizados com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos da doença.
Em uma pesquisa com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, considerado o mais grave, 29% (12 participantes) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo acompanhou 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, com idades de até 25 anos. Os resultados apontaram uma melhora discreta na função motora dos participantes que receberam o medicamento.
A avaliação utilizou a escala MFM32, que mede a função motora. Após 12 meses, a diferença entre os pacientes tratados com Evrysdi Go e aqueles que receberam placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.
A decisão da Anvisa representa a aprovação de uma nova apresentação do risdiplam para o tratamento da AME 5q no Brasil.
